ВестникНОМУС
.
Сборникматериалов
конкурса
литературных
обзоров
-2012
457
потенциаторов
являются
молекулы
мутантного
белкаМВТР
,
располагающиеся
в
апикальной
мембране
.
Действие
потенциаторов
(
генистин
,VX-770)
направлено
на
восстановление
(
активацию
)
функции
ионного
канала
,
образованного мутантным
белкомМВТР
(
мутации
III–IV
классов
).
Повышение
функциональной
активности МВТР
оценивалось
по
концентрации
хлоридов
в
потовой
жидкости
и
разности
назальных
потенциалов
,
прирост
объема
форсированного
выдоха
за
первую
секунду
(
ОФВ
1)
на
17 %,
снижение
риска
обострений
на
55 %
и
улучшение
нутритивного
статуса
.
Эффект
может
быть
усилен
комбинацией
с
корректором
для
II
класса
мутаций
,
таким
как
VX-809.
Логика
такой
комбинации
понятна
:
белок МВТР
перемещается
к
апикальной
поверхности
эпителиальной
клетки
и
затем
активируется
потенциатором
.
Секреция
хлоридов
не
ограничиваетсяМВТР
.
В
отсутствие
его
функции
альтернативой
является
кальций
-
зависимый
хлорный
канал
.
Два
препарата
в настоящее
время находятся
в процессе
клинического исследования
:
дефуназол
,
стимулирующий
секрецию
хлоридов
[19],
и
ланковутид
(Moli1901),
демонстрирующий
улучшение
разности
назальных
потенциалов
при
нанесении
на
слизистуюоболочкуноса
[28].
Заключение
.
Таким
образом
,
диагностика
и
лечение МВ
остаются
актуальной
проблемой
педиатрии
.
Достижения
современной
науки
позволяют
проводить
скрининг
на
МВ
у
новорождённых
,
что
обеспечивает
диагностику
и
начало
комплексного
лечения
современными
антибактериальными
,
ферментными
и
другимипрепаратамина ранних
стадияхболезни
.
Списокцитируемойлитературы
:
1.
Богданова
Т
.
А
.
Клиническая
эффективность
и
безопасность
пульмозима
(
дорназа
альфа
)
у
детей
раннего
возраста
,
больных
муковисцидозом
/
Т
.
А
.
Богданова
и
др
. //
Российский
вестник
перинатологии
и
педиатрии
. - 2008. -
№
4,
Т
. 53. -
С
. 35-42.
2.
Иващенко
Т
.
Э
.
Биохимические
и
молекулярно
-
генетические
основы
патогенезамуковисцидоза
.
СПб
.,
Интермедика
. - 2002. -
С
. 164.
3.
Капранов Н
.
И
.
Проблемы
организации
и
совершенствования
медицинской
и
социальной
помощи
больныммуковисцидозом
в
России
на
современном
этапе
/
Н
.
И
.
Капранов
,
Н
.
Ю
.
Каширская
//
Лечебное дело
- 2010. -
№
2. –C.12-17.
4.
КапрановН
.
И
.
Ранняя
диагностика
и
адекватное
лечение
детей
,
больных
муковисцидозом
,
в
Российской
Федерации
/
Н
.
И
.
Капранов
и
др
. //
ГастроэнтерологияСанкт
-
Петербурга
–2008. -
№
2. -
С
.14-16.
5.
Капранов
Н
.
И
.
Муковисцидоз
.
Современные
достижения
и
актуальные
проблемы
.
Методические рекомендации
.
Москва
- 2011. -
С
. 64.
6.
Кусова
З
.
А
.
Эффективность
программы
массового
обследования
новорожденныхнамуковисцидоз
.
Автореф
.
дис
.
канд
.
мед
.
наук
.
Москва
- 2011.
7.
Остеопенический
синдром
при муковисцидозе
у
детей
/
Т
.
В
.
Симонова
//
Российский
вестникперинатологииипедиатрии
. - 2009. -
№
1,
Т
. 54. -
С
. 63-68.
8.
Павлинова
Е
.
Б
.
Оценка
эффективности
современной
муколитической
терапии
у
детей
,
больных
муковисцидозом
(
двухлетний
опыт
применения
