ВестникНОМУС
.
Сборникматериалов
конкурса
литературных
обзоров
-2012
83
засорения
генофонда
нежелательными
генными
конструкциями
-
вот
неполный
перечень
трудностей
,
которые
ещё надопреодолеть
.
Основная
часть
.
В
научной
литературе
есть
разные
определения
ГТ
,
на
-
пример
: «
Генная
терапия
означает
лечение
путём
введения
в
ткани
или
клетки
пациента
смысловых
последовательностей
ДНК
» [4],
или
«
Генную
терапию
можно
определить
как
набор
методов
лечения
,
основанного
на
переносе
гене
-
ического
материала
в
организм
человека
» [3].
Под
ГТ
понимают
«
введение
в
организм
рекомбинантных
генов
с
заданными
свойствами
» [5].
Для широкого
круга
читателей
даётся
определение
: «
Генной
терапией
называется
генетичес
-
кая инженерия
соматических
клеток
человека
,
направленная на исправление
ге
-
нетического
клеточного
дефекта
,
вызывающего
болезнь
» [11].
Все
они
отража
-
ют
сущность ГТ
-
лечение
болезнейпутёмисправления
или
уничтожения
их
ге
-
нетическихпричин
,
а не последствий
.
Первые
клинические испытанияметодовГТпровели
22
мая
1989
г
.
вСША
в
хо
-
де
лечения
меланомы
(
закончились
гибелью
пациента
).
Первое
заболевание
,
к
которому
была
успешно
применена
ГТ
, -
наследственный
иммунодефицит
,
вы
-
званный
мутацией
в
гене
аденозиндезаминазы
(
АДА
). 14
сентября
1990
г
.
в
США
четырёхлетней
девочке
по
имени Ашанти
де Силва
были
пересажены
её
лимфоциты
,
смешанные
с
генетическиизменённымретровирусом
,
несущим
ген
АДА
.
Эту
процедуру
провёл
врач
У
.
Френч
Андерсон
(
рис
.1)
и
его
коллеги
.
После
трёх
лет
терапииАшанти
стала
здоровымребёнком
[11].
На июль
2007
г
.
вмире было
зафиксировано
1309
клиническихиспытаний
ген
-
но
-
терапевтическихпротоколовпротивразных болезней
[7].
По
основной
стратегии
лечения применениеГТможет бытьразделенона
:
вне
-
сение
нормального
,
здорового
гена
в
клетки
,
дефектные
по
этому
гену
(
напри
-
мер
,
при
наследственных
болезнях
);
подавление
патологической
функции
гена
внутри
клетки
;
усиление
иммунного
ответа
клеток
реципиента
с
последующим
возвратомих
в организм
[6, 19].
Клетки
,
в
которые
вводят
генетический материал
,
называют
клетками
-
мише
-
нями
.
По
их
типу
ГТ
разделяют
на
фетальную
,
при
которой
чужероднуюДНК
вводят
в
зиготу
или
эмбрион
,
и
соматическую
,
когда
генетический
материал
вводят
в
соматические
клетки
[21, 22].
В
настоящее
время
методы
фетальной
ГТ
разрабатываются
на
мышах
и
не
применяются
к
человеку
из
-
за
риска
возникновения
злокачественныхновообразований
.
Существует
2
способа
введения
генетической
информации
.
В
первом
берут
клетки
из
организма
,
вводят
в
них
нужный
ген
и
затем
возвращают
пациенту
.
Этот
способ
определён
в
науке
как
“exvivo”
ГТ
,
т
.
е
.
внеорганизменная
ГТ
.
Второй
подход
-
доставка
прямо
в
организм
-
“invivo”
ГТ
.
Выбор
стратегии
определяется
конкретноймедицинской
задачей
,
при
этомнадо
выяснить
:
